Cientistas divulgaram nesta segunda-feira os resultados de um estudo inicial sobre uma terapia de edição genética. O tratamento experimental reduziu drasticamente os níveis de colesterol em pacientes, possivelmente de forma permanente, após uma única infusão.

Se os achados forem confirmados em estudos mais amplos, a descoberta pode levar a uma abordagem de "dose única" para prevenir doenças cardíacas em larga escala. Embora a maioria das terapias gênicas vise doenças raras, as doenças cardiovasculares são responsáveis por quase 800 mil mortes anuais nos Estados Unidos.

"Temos esses debates e novas diretrizes dizendo que deveríamos tratar as pessoas mais cedo", afirmou o cardiologista John H. P. Alexander, da Universidade Duke, que não participou da pesquisa. Ele acrescentou que "uma terapia curativa mudaria o jogo".

O estudo é uma análise intermediária de 35 pacientes, parte de um ensaio que planeja incluir até 85 participantes. Todos os envolvidos possuem níveis geneticamente elevados de colesterol LDL, conhecido como "colesterol ruim", ou já apresentam doença cardíaca.

Entre os 35 pacientes, uma única infusão da dose mais alta do tratamento resultou em uma redução de até 62% nos níveis de LDL. Essa queda se manteve em um subgrupo tratado há 18 meses. O próximo passo será um estudo maior, com 200 pacientes.

É incomum que o New England Journal of Medicine publique resultados tão preliminares. Contudo, Eric Rubin, editor-chefe da revista, comentou que "parece que funciona muito bem". Ele destacou que o ensaio representa uma tentativa ambiciosa de aplicar a terapia gênica avançada à principal causa de morte nos EUA.

J. Michael Gaziano, diretor de cardiologia preventiva no sistema de saúde do Departamento de Assuntos de Veteranos em Boston, que não esteve envolvido no estudo, ressaltou a necessidade de "muito mais dados de segurança". A Food and Drug Administration (FDA) exige que todos os pacientes em estudos de terapia gênica sejam acompanhados por 15 anos.

Altos níveis de LDL são amplamente tratáveis com diversas medicações, incluindo os comprimidos diários de estatinas. Avanços mais recentes incluem injeções que bloqueiam a proteína produzida pelo gene PCSK9, gerando um efeito similar ao da edição gênica.

No entanto, muitas pessoas não podem ou não desejam tomar esses medicamentos. Entre um terço e metade dos pacientes interrompe o uso de remédios para colesterol em até um ano após o início do tratamento, mesmo aqueles que já sofreram infarto.